Positief advies voor handelsvergunning gentherapie Wiskott-Aldrich

Positief advies voor handelsvergunning gentherapie Wiskott-Aldrich

Het geneesmiddel etuvetidigene autoremcel (Waskyra), voor het zeldzame Wiskott-Aldrich syndroom, krijgt een positief advies van de Europese geneesmiddelenbeoordelingscommissie CHMP voor een handelsvergunning. Waskyra is het eerste medicijn dat een goedkeuring krijgt voor toediening bij deze patiënten. Dat meldt het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG).

Het Wiskott-Aldrich syndroom (WAS) is een zeldzame en erfelijke ziekte die bijna alleen bij mannen voorkomt. De ziekte tast bloed- en immuuncellen aan en wordt veroorzaakt door afwijkingen in het gen dat het zogeheten WAS-eiwit in de bloed- en immuuncellen aanmaakt. De bloed- en immuuncellen van iemand met WAS ontwikkelen en werken daardoor niet zoals het hoort.

Patiënten met WAS krijgen sneller blauwe plekken en bloedingen, omdat ze te weinig normale bloedplaatjes in hun bloed hebben. Ook krijgen deze patiënten sneller infecties, vanwege en tekort aan goed werkende immuuncellen. Daarnaast hebben WAS-patiënten ook een verhoogd risico op bepaalde soorten kanker.

In december 2014 werd het sponsorschap overgedragen aan GlaxoSmithKline Trading Services Limited in Ierland (GSK). In juli 2018 werd het sponsorschap vervolgens overgedragen aan Orchard Therapeutics. In maart 2023 ging het sponsorschap opnieuw over, ditmaal van Orchard Therapeutics naar Fondazione Telethon ETS in Italië. (European Medicines Agency (EMA), 2025)