Genzyme hoeft het middel Ataluren niet beschikbaar te stellen aan twee kinderen uit Veenendaal die aan de ziekte van Duchenne lijden. Dat heeft de rechtbank in Amsterdam bepaald in een kort geding dat de ouders hadden aangespannen.

Hun twee kinderen van 12 en 15 jaar lijden aan Duchenne en deden anderhalf jaar lang mee aan een proef waarbij het middel Ataluren werd verstrekt. Zij gingen volgens hun ouders zienderogen vooruit. Genzyme staakte de proef en daarna ging het weer slechter. De ouders wilden dat het bedrijf het middel bleef verstrekken, maar volgens Genzyme is niet objectief aangetoond dat het medicijn een positief resultaat liet zien in de gebruikte dosering. Genzyme zegt dat de proef is stopgezet omdat de doelstellingen niet behaald waren. Wel gaat medio december een nieuwe proef van start.

De rechter oordeelt dat het bedrijf volgens de Geneesmiddelenwet het middel buiten de proef niet mag verstrekken. Er is namelijk geen vergunning voor. Daarop zijn wel uitzonderingen, maar die zijn aan strikte regels gebonden, waaraan in dit geval niet is voldaan, aldus de rechter. Zo is het medicijn in een ander land nog niet in de handel en ontbreekt een verklaring van een arts die het voor de kinderen noodzakelijk acht. Evenmin is uit de onderzoek gebleken dat Ataluren bij Duchennepatiënten werkt en in welke doses, blijkt verder uit het vonnis.

De familie mag volgens de rechter wel van Genzyme verlangen dat de kinderen zo snel mogelijk kunnen meedoen aan vervolgonderzoek waarbij het middel, eventueel in verbeterde vorm, weer ter beschikking komt. Bron: ANP